格隆汇 9 月 18日丨昆药集团(600422.SH)公布，近日，公司收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，公司申请的KY100001片(受理号：CXHL2000444国和CXHL2000445国，“该新药”)的药品临床试验申请已获得国家药品监督管理局(“NMPA”)受理。
药品名称：KY100001片；受理号：CXHL2000444国和CXHL2000445国；剂型：口服片剂；规格：50mg/片和250mg/片；申请事项：新药申请；申报阶段：临床；申请人：昆药集团股份有限公司；结论：予以受理。
KY100001是由昆药集团股份有限公司研制的一款针对IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症为：IDH1基因突变的实体瘤，包括但不限于肝内胆管瘤。
目前已上市的小分子IDH1抑制剂是由Agios制药开发的Ivosidenib(AG-120)，于2018年获得美国FDA批准，用于治疗IDH1突变的复发性或难治性急性髓性细胞白血病(AML)成年患者。2019年又获美国FDA批准增加适应症，用于诊疗年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断的IDH1突变的AML成年患者。除AML适应症外，Ivosidenib也在进行IDH1基因突变相关的多个瘤种的探索，包括骨髓增生异常综合征以及实体瘤(包括胆管癌、胶质瘤、软骨肉瘤等)。其它正在临床的选择性IDH1抑制剂还有诺华的IDH-305、FORMA公司的Olutasidenib(FT-2102)、拜耳的BAY-1436032以及第一三共的DS-1001。
目前，我国尚没有自主研发的针对IDH1基因突变的选择性抑制剂进入临床研究。KY100001的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性、安全性风险可控。根据临床方案及长远规划，一旦KY100001能够成功上市，首先获益的具有IDH1突变的肝内胆管瘤患者，长远来说，随着研究的持续推进，其它IDH1突变的肿瘤患者，也可能获益。
截止2020年8月底，公司对该新药已投入研发费用约2083万元。
该新药临床申请获得受理，对公司近期经营业绩不会产生重大影响。公司目前同时拥有多个抗肿瘤领域药物研发管线，KY100001片的开发与公司在抗肿瘤药物研发领域的战略布局相吻合。如KY100001片在预期市场环境下成功上市，预期可为公司带来一定的经济效益，为公司的持续发展带来新动力。
